Nowy lek odwrócił paraliż u myszy z urazem rdzenia kręgowego. Zaczęły chodzić po 4 tygodniach

Amerykańscy naukowcy z Uniwersytetu Northwestern opracowali nową formę leku, który wspomaga regenerację komórek i odwraca paraliż u myszy z urazami kręgosłupa. W przyszłym roku zespół ma zamiar zwrócić się do Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) z propozycją przeprowadzenia badań na ludziach.
Nowy lek odwrócił paraliż u myszy z urazem rdzenia kręgowego. Zaczęły chodzić po 4 tygodniach

Leczenie paraliżu od dawna jest jednym z najtrudniejszych wyzwań, jakie stoi przed medycyną. Niektóre przełomowe badania w tej dziedzinie obejmują m.in. eksperymentalne terapie wykorzystujące komórki macierzyste do tworzenia nowych neuronów; terapię genową pobudzającą produkcję białek wspierających regenerację nerwów lub wstrzykiwanie tych białek bezpośrednio w miejsce urazu.

W nowym badaniu zespół z Uniwersytetu Northwestern w Illinois wykorzystał zupełnie nową metodę – innowacyjne nanowłókna, które miały imitować naturalny składnik tkanek i pobudzać komórki nerwowe do regeneracji.

Sparaliżowane myszy zaczęły chodzić po 4 tygodniach

Skuteczność eksperymentalnej terapii postanowiono sprawdzić na myszach laboratoryjnych. W pierwszej fazie badania u kilku gryzoni wykonano nacięcia kręgosłupa, które miały imitować urazy rdzenia kręgowego u ludzi.

Przed podaniem żelu zawierającego nanowłókna (podaje się go do tkanki otaczającej rdzeń kręgowy) naukowcy odczekali 24 godziny. Zespół zdecydował się na to opóźnienie, ponieważ ludzie, którzy doznają urazów w wypadkach samochodowych czy na skutek upadków, również nie są od razu poddawani leczeniu.

Po rozpoczęciu kuracji, myszy pozostawały pod stałą obserwacją. Po czterech tygodniach odzyskały zdolność chodzenia, a autorzy badania stwierdzili, że poziom ich sprawności był porównywalny z tym sprzed „urazu”, choć wciąż obserwowano pewien niedowład kończyn. Co oczywiste, nieleczone myszy nie stanęły na nogi.

Po zakończeniu obserwacji, zwierzęta uśpiono, aby ocenić działanie terapii na poziomie komórkowym. Analiza tkanek wykazała znaczną poprawę stanu rdzenia kręgowego – aksony (włókna odpowiedzialne za przekazywanie informacji z ciała komórki do kolejnych neuronów) zostały zregenerowane, a blizna po nacięciu – która mogła działać jak bariera utrudniająca regenerację – została znacznie zmniejszona.

Ponadto zaobserwowano regenerację izolacyjnej warstwy aksonów (tzw. osłonki mielinowej), która pełni istotną rolę w przekazywaniu sygnałów elektrycznych między komórkami; powstanie naczyń krwionośnych dostarczających składniki odżywcze do uszkodzonych komórek oraz przetrwanie większej liczby neuronów ruchowych.

Nanowłókna tysiące razy mniejsze niż ludzki włos

Opracowane przez naukowców nanowłókna mają około 10 tys. razy mniejszą średnicę niż ludzki włos i składają się z setek tysięcy bioaktywnych cząsteczek, zwanych peptydami, które zostały dobrane tak, aby pobudzały regenerację komórek nerwowych. Struktura, która powstaje z nanowłókien po wstrzyknięciu do tkanki pacjenta, naśladuje macierz zewnątrzkomórkową – mieszaninę naturalnie wytwarzaną przez komórki, wypełniającą przestrzeń między nimi i wspierającą ich funkcjonowanie.

Co istotne, w badaniu naukowcy przetestowali dwa rodzaje nanowłókien – podstawowe i zmodyfikowane. W zmodyfikowanych nanowłóknach zawarto pewną modyfikację, która zintensyfikowała ruch cząsteczek w peptydach, co – jak pokazały wyniki – zwiększyło ich skuteczność.

Prof. Samuel Stupp, główny autor badania, wyjaśnia, że zdecydowano się na taką modyfikację, ponieważ receptory w neuronach pozostają w ciągłym ruchu. Zwiększenie ruchu cząsteczek terapeutycznych w nanowłóknach sprawiło więc, że skuteczniej łączyły się z poruszającymi się „celami”. W badaniu myszy, które otrzymały zmodyfikowaną wersję nanowłókien, wykazywały większą sprawność.

Na badania na ludziach trzeba poczekać

Testy na myszach to dopiero pierwszy krok na drodze do opracowania nowego leku dla ludzi. Kolejny etap badań powinien obejmować większe zwierzęta, w tym małpy naczelne, jednak prof. Stupp ma nadzieję „przeskoczyć” ten punkt i szybko przejść do badań na ludziach. Argumentuje, że układ nerwowy jest bardzo podobny u różnych gatunków ssaków, a brak skutecznych metod leczenia urazów rdzenia kręgowego wymaga pilnych działań.

Aby uzyskać pozwolenie na przeprowadzenie badań na ludziach, naukowcy muszą udowodnić, że ich lek jest bezpieczny, a także przedstawić dokładny scenariusz badań i uzyskać odpowiednie zgody od FDA. Dopiero później będą mogli zwerbować pacjentów.

Według oficjalnych statystyk, urazów rdzenia kręgowego doświadcza ok. 40 osób na milion (dane dla dorosłej populacji). W Polsce odnotowuje się ponad 800 nowych przypadków rocznie, a połowa z nich to urazy odcinka szyjnego. Główną przyczyną urazów notowanych w Polsce są upadki z wysokości (55%), a szczególnie skoki do wody (10%). Za jedną trzecią odpowiadają z kolei wypadki drogowe (34%). Mężczyźni aż 6 razy częściej niż kobiety doznają tego typu uszkodzeń. 

 

Źródło: Science.